Storbritannien godkender genbehandling til yngre børn

Aldersgrænsen sænkes

Den britiske lægemiddelmyndighed MHRA udvidede den 29. oktober godkendelsen af Casgevy til børn fra fem år med svær seglcellesygdom eller transfusionsafhængig beta-talassæmi. Beslutningen blev offentliggjort den 30. oktober.

Behandlingen var tidligere godkendt i Storbritannien fra 12 år. Den nye afgørelse åbner dermed en behandlingsmulighed for yngre børn, som opfylder de øvrige kriterier.

Et omfattende behandlingsforløb

Casgevy bygger på patientens egne stamceller, som indsamles, genredigeres i et laboratorium og gives tilbage efter en forberedende behandling af knoglemarven.

Forløbet kan kræve indlæggelse, mens cellerne etablerer sig. MHRA nævner blandt andet kvalme, træthed, feber og øget infektionsrisiko som mulige bivirkninger og vil fortsat overvåge sikkerhed og effekt.

Nyheden er den britiske udvidelse af godkendelsen. Den er ikke i sig selv en beslutning om adgang til behandlingen i Danmark eller om offentlig finansiering til alle berettigede børn.